A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a importação excepcional do medicamento ALN-6457 para o tratamento de Lito Sousa, que enfrenta a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição neurológica rara e de rápida progressão.
A autorização permite que o medicamento seja importado para uso no caso específico. O tratamento é considerado experimental para a doença e ainda não passou por estudos clínicos formais em seres humanos para essa indicação.
A decisão da Anvisa ocorre após mobilização de familiares, seguidores e pessoas que acompanham o caso de Lito.
O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade rara e grave causada por príons, proteínas que assumem uma estrutura anormal e podem induzir outras proteínas a também se dobrarem de maneira incorreta.
Esse processo provoca danos progressivos ao tecido cerebral e está associado à perda acelerada de neurônios.
Entre os sintomas estão demência de evolução rápida, alterações de comportamento, tremores, rigidez muscular e perda de coordenação motora.
A doença costuma apresentar evolução agressiva. Segundo os dados citados no caso, aproximadamente 90% dos pacientes no Brasil evoluem para óbito entre seis e 12 meses após o início dos sintomas.
Entre 2005 e 2021, foram registrados 547 casos confirmados no Brasil.
Como funciona o ALN-6457
O ALN-6457 foi desenvolvido para atuar sobre a produção da proteína relacionada à doença. A proposta é reduzir a quantidade dessa proteína produzida pelas células, interferindo em um gene responsável por sua produção.
A estratégia parte da hipótese de que diminuir a produção da proteína poderia reduzir a progressão do processo associado à doença.
No entanto, o medicamento ainda está em estágio pré-clínico para esse tipo de enfermidade. Isso significa que sua eficácia e segurança para pacientes com Creutzfeldt-Jakob ainda não estão estabelecidas por estudos clínicos específicos.
Por isso, não é possível prever como o organismo de Lito responderá ao tratamento ou qual poderá ser seu efeito sobre a evolução da doença.
Decisão da Anvisa
Segundo a Anvisa, a autorização considerou a evolução rápida e irreversível da doença e a ausência de alternativas terapêuticas.
A autorização de importação excepcional não significa que o medicamento tenha sido aprovado como tratamento regular para a doença. Trata-se de uma autorização para utilização em uma situação específica.
A decisão também gerou discussões nas redes sociais, com questionamentos sobre a adoção de medidas semelhantes em casos de outros pacientes.
Para Lito e sua família, entretanto, a autorização representa uma possibilidade de tratamento diante de uma doença para a qual as opções terapêuticas são extremamente limitadas.
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